时间:2017-06-25 浏览量:938 【打印此页】
科技日报华盛顿6月25日电(记者 刘海英)美国一个研究小组25日在《自然·生物医学工程》杂志线上版揭晓研究报告称,他们使用CRISPR-Cas9基因编辑手艺,乐成减轻了患有脆性X综合征(FXS)的小鼠的自闭症症状。FXS是现在已知的最常见的自闭症谱系障碍的单基因病因。
研究职员使用的基因编辑手艺被称为CRISPR-Gold,由加州大学伯克利分校生物工程学教授尼伦·默西开发。该手艺使用金纳米粒子作为载体,将Cas9卵白导入人体。去年,默西和他的同事证实,CRISPR-Gold可以将Cas9卵白导入肌肉细胞,并用正;蛉〈槐浠,从而提高杜氏肌营养不良症小鼠的实力。而此次新研究则批注,CRISPR-Gold可以将Cas9卵白递送至大脑,编辑神经递质受体的基因。
在小鼠实验中,研究职员将金纳米粒子注入患FXS小鼠大脑的纹状体中,纳米粒子所携带的 Cas9卵白会靶向加着迷经元间通讯的兴奋性受体——代谢型谷氨酸受体5(mGluR5),通过编辑mGluR5的基因,研究职员就能够抑制细胞间的强调信号并镌汰FXS小鼠的重复行为。
自闭症谱系障碍有多种病因,其中就包括多种基因突变,而像FXS这样的单基因疾病则是探索自闭症病因和潜在治疗要领的一个有用途径。研究职员指出,夸张的重复性行为是自闭症谱系障碍的常见特征,因此FXS小鼠模子中这些行为的有用镌汰批注,CRISPR-Gold手艺在其他类型的自闭症治疗中也具有潜在的应用价值。
同时,这一新研究也证实,Cas9卵白可以被运送到大脑中去敲除一个基因并具有治疗作用,这为治疗阿片类药物成瘾、神经性疼痛、精神破碎症和癫痫等病症翻开了大门。